CRISPR-Cas9基因编辑工具的增强版可以改变骨髓干细胞的DNA，为某些血液疾病提供潜在的治疗。
镰状细胞病和疾病β-thalassaemia畸形红细胞,血红蛋白的突变基因编码蛋白质的结果。丹尼尔·鲍尔在马萨诸塞州波士顿儿童医院和他的同事们孤立的造血干细胞,骨髓中发现和发展成血细胞——从患者的血液β-thalassaemia或镰状细胞病。
CRISPR-Cas9已被用于修改许多类型细胞基因组中的DNA片段，但在造血干细胞中还没有可靠的工作。为了解决这个问题，研究人员使用了CRISPR dna切割成分的一个改变版本，开启了干细胞基因组中已经存在的健康血红蛋白基因。
当研究人员将经过编辑的细胞注入小鼠体内时，198总代理团队的联系方式是什么，198总代1号团队唯一
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自然医学。(2019)
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