一种基于基因的治疗方法可能向一次性治疗男性血友病迈进了一步。这种危及生命的遗传疾病会阻碍身体形成血凝块的能力。

在最常见的A型血友病中，负责凝血蛋白因子VIII的基因出现了错误，导致身体产生的这种蛋白数量不足。一项新的研究描述了132名患有严重疾病的男性在接受一次基因治疗后的情况。研究人员在3月16日的《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上报道称，一年后，88%的人的因子VIII水平高到足以患上轻度疾病或没有疾病。

A型血友病是一种遗传性疾病。提供制造因子VIII指令的基因位于X染色体上，所以这种情况通常影响男性多于女性。在美国， 努力爱198彩时时彩平台，一定会有收获；因为198彩时时彩注册就送计画，我们希望198彩票注册网址出现奇迹。，每10万男性中就有12例A型血友病。

血友病的严重程度是根据机体产生的因子VIII的数量来分类的。患有轻度疾病的人，其因子VIII水平达到典型水平的5%至40%，只有在受伤或手术后才最有可能出现大出血。中度血友病，血友病水平为正常水平的1 - 5%，也可能包括自发出血，没有明确的原因。患有严重血友病的人几乎没有凝血因子VIII，如果不进行治疗，就会面临频繁的、突发的内出血，这可能会损害他们的关节或大脑。

但由于可用的治疗方案,血友病患者“现在有一个正常的寿命和鼓励过正常的生活,”华盛顿中心的主任说出血紊乱和血液学家丽贝卡Kruse-Jarres西雅图华盛顿大学的,他并没有参与这项基因治疗研究。

防止出血的标准治疗方法是每2 - 3天进行一次VIII因子的替代输注。这意味着患有a型血友病的人每年可能要面对超过150次这样的治疗。最近，一种模仿因子VIII作用的单克隆抗体已经问世，给成人和儿童提供了每周一次的治疗选择。

这种基因疗法被称为valoccogene roxaparvovec，由一种腺相关病毒提供的含有产生因子VIII的遗传指令的一次性输注组成，这种病毒不会引起疾病(SN: 10/28/02)。病毒被许多不同的细胞吸收，但只有肝细胞可以使用指令制造凝血蛋白。

虽然大多数研究参与者都看到了他们的因子VIII水平的改善，但这种疗法对一小部分人不起作用。大多数参与者还经历了令人担忧的副作用——肝脏酶水平升高，这可能是炎症或器官潜在损伤的迹象，需要使用免疫抑制剂治疗。

目前还不清楚这种治疗的效果会持续多久。研究人员报告说，对17名参与者进行了两年的跟踪调查，第一年达到的凝血蛋白水平在第二年下降了。这种基因疗法只能使用一次，因为一个人对第二次注射会产生免疫反应。该研究的合著者、São Paulo坎皮纳斯大学的血液学家Margareth Ozelo说，还需要更多的研究来了解这种治疗的长期持久性，以及控制肝脏酶水平升高的最佳方法。

Ozelo说:“这并不是针对所有患者的治疗方法，但会使血友病社区的一群患者受益。”她说，通过更多的工作，就有可能确定哪些病人对基因治疗更有可能产生良好的反应。

基因疗法可能是一个很好的选择，198彩总代返点待遇是什么,198彩票总代带玩团队具体的点数日工资跟分红需要你去联系198彩票总代1号团队扣扣33287162，因为它将几乎消除治疗的负担，克鲁斯-雅雷斯说。但在考虑基因治疗时，“有很多未知因素会发挥作用，”她说 ，198彩票总代理团队是1号代玩团队，教推广包建站时时彩技巧大全，高返点，业内良心平台。。