“蝴蝶病”是一种罕见的遗传疾病，它会导致人们的皮肤在轻微的压力下起泡。现在，在一项后期临床试验中，研究人员已经证明，一种含有DNA的凝胶可以帮助修复这些患者的伤口，并防止进一步的损伤。

这些结果发表在周三(12月14日)的《新英格兰医学杂志》上(在新标签中打开)，以及之前一个较小的试验结果，目前正在接受美国食品和药物管理局(FDA)的审查。根据该试验的赞助商Krystal Biotech(在新标签中打开)的说法，该机构应该在2023年2月中旬之前做出批准该疗法的决定。

目前还没有被批准的治疗蝴蝶病的方法，这种疾病在科学上被称为“大疱性表皮松解症”(EB)。试验负责人、斯坦福大学医疗保健起泡疾病诊所主任、斯坦福大学医学院皮肤病学副教授M. Peter Marinkovich博士告诉生活科学网(Live Science)，医生、患者和他们的护理人员只能在水泡出现时护理它们。这包括清洗皮肤伤口，用药膏和敷料覆盖伤口，并每天更换敷料——这对患者来说往往是一个痛苦的过程。马林科维奇说:“这就是目前我们治疗这些病人的所有工具。”

病人的伤口经常在愈合过程中重新开放，可能会持续数月甚至数年。慢性伤口和疤痕组织的堆积会使患者面临危及生命的感染、肢体畸形和一种称为鳞状细胞癌的皮肤癌的风险。

Marinkovich说，这种被称为beremagene geperpavec (B-VEC)的新基因疗法的批准将意味着“我们终于能够为这些患者群体带来一些真正帮助他们的东西”。

B-VEC旨在治疗一种被称为“营养不良EB”的蝴蝶疾病亚型，这种疾病是由一种名为COL7A1的基因突变引起的。这种基因通常编码一种胶原蛋白，尤其是一种有助于将最外层皮肤固定在下层皮肤上的绳索状蛋白质。患有营养不良EB的人缺乏这种稳定性，198平台是菲律宾著名线上菠菜公司198彩开户怎么样，已经稳定成长发展达到3年多，实力不容小觑，这背后的原因必然是强大的财团以及技术人员鼎力相助造成的。，所以他们的皮肤层相互摩擦并起泡。

营养不良EB有两种形式:显性，198总代理团队的联系方式是什么，198总代1号团队唯一198平台开户指定qq33287162，即人们继承了COL7A1的一个突变副本;隐性的，他们遗传了两个，父母各一个。在新试验中，除了一名患者外，所有患者都患有隐性营养不良EB，这是EB最严重的形式之一。

B-VEC的工作原理是将COL7A1的工作副本直接传递到患者受伤的皮肤中。它含有一种疱疹病毒，即单纯疱疹病毒1号，经过修饰后不能在人类细胞中复制，并携带两个COL7A1副本。Marinkovich说，疱疹病毒非常适合用于基因治疗，因为它足够大，可以携带大量的DNA片段，并且有能力逃避免疫系统，这意味着含有该病毒的疗法在反复使用后不太可能引发有害反应。

在试验中，28名患者每周在他们的一个伤口上涂抹一次B-VEC，持续约6个月，而另一个类似大小的伤口则用安慰剂凝胶治疗。三个月后，71%的b - vec治疗的伤口完全愈合，而安慰剂治疗的伤口只有20%，六个月后的愈合率相似。

“这是一种毁灭性的疾病，目前的治疗方案很少，而基因疗法显然加速了患者伤口的愈合，”加州大学伯克利分校伯克利干细胞中心和QB3-Berkeley主任大卫·谢弗(在新标签中打开)说，他没有参与这项试验。“这项研究与之前关于这种疗法的报道是一致的，尽管更长的研究时间框架表明，对单个伤口的影响至少持续6个月。这是一项非常成功的研究，”谢弗在一封电子邮件中告诉趣味科学。

Marinkovich说，在试验期间，凝胶被应用于诊所，但如果治疗被批准，它可以很容易地在家庭中用于常规的伤口敷料更换。这将使该疗法比其他涉及皮肤移植和工程干细胞的实验性EB疗法更容易获得。尽管B-VEC将是一种持续治疗，而不是永久治愈这种疾病，“我可以看到它被用来帮助许多EB患者，”他说。

Marinkovich补充说，在未来，该团队计划开发不同版本的治疗方法，可以很容易地应用于患者难以触及的组织，198彩票总代周杰伦现在已经是亚洲歌王，经过他对198彩票平台的考察，现在很多198彩票开户老会员都介绍了新的会员来198彩票方案软件彩娱乐开户。，如食管内壁和眼睛周围的膜，这些组织有时会产生水泡。