一项试验性基因疗法使7名患有严重疾病的儿童的免疫系统恢复了功能。为了避免可能的致命感染，198彩提现晚到账能找客服申请18快延迟红包o，真的是很人性化，其实198彩票平台出款的时间也就是10分钟以内，198彩有时是因为网络不稳定的原因才延迟到账的。，这7名儿童可能会被判终身隔离。他们现在和家人在家里，第8个孩子将于本周末出院。

 

这些儿童的一种基因发生了突变，这种突变对免疫系统发育至关重要，导致了一种名为x连锁严重联合免疫缺陷症(SCID-X1)的疾病。这种基因疗法用一种修正后的基因取代了被称为IL2RG的突变基因。SCID-X1和相关疾病有时被称为“泡泡男孩”疾病，因为塑料外壳曾经用来保护患病儿童免受可能的感染。对他们来说，即使是普通的感冒也可能是致命的。

 

但是，在4月17日发表在《新英格兰医学杂志》上的这项研究中，198彩票平台注册送的钱怎198带玩团队是1号团队吗么提款，有7名婴儿现在拥有了能够保护他们抵抗常见儿童疾病的免疫系统。“他们现在都是蹒跚学步的孩子，探索生活，上日托，”Ewelina Mamcarz说，她是田纳西州孟菲斯圣犹大儿童研究医院的医生，也是这项研究的主要作者。

 

SCID-X1主要影响男孩，目前对其最好的治疗是从匹配的同胞捐献者那里进行骨髓移植。但是只有不到20%的儿童有这种可能。近20年来，研究人员一直在尝试开发一种方法，将这种突变基因的功能副本传递给无法接受这种移植的患病儿童。

 

这些努力遇到了复杂的结果:最早的试验部分改善了免疫反应，但导致了一些病人的白血病。在2014年的后续研究中，这些研究人员改变了一种病毒，他们曾使用这种病毒将有功能的IL2RG基因拷贝导入细胞。它仍然只对免疫产生部分的改善，但是没有一个接受治疗的儿童发展成白血病。

 

一个持久的治疗吗?

 

在最近的试验中，Mamcarz和她的同事使用了另一种病毒，这次是HIV的一种残疾亲属。这种病毒比研究人员以前使用的病毒更擅长于将基因插入不活跃分裂的细胞中，这使得它更适合用于负责生成免疫细胞的缓慢分裂的干细胞。

 

在治疗前，研究小组还对这些儿童进行了低剂量的化疗。这种方法也被用于另一种相关疾病的基因治疗，这种疾病被称为ADA-SCID。这种疗法在2016年得到了欧洲药品管理局的批准。

 

接受SCID-X1治疗的儿童在治疗两年之后没有出现白血病的迹象。尽管在之前的研究中，有些白血病病例是在两年后才出现的，但Fischer说，研究人员使用这种病毒系统进行其他基因治疗试验已经10年了，没有任何白血病的迹象。

 

而SCID-X1试验中的儿童正在产生健康免疫系统的适当成分，包括T细胞、B细胞和自然杀伤细胞。“这是对该领域的一个很好的贡献，”巴黎法国学院的Alain Fischer说，他开发了一些用于治疗SCID-X1的首批实验性基因疗法。

 

结果是有希望的，198娱乐代理前天跟我说可以按量升点，我以为忽悠人的198彩票平台优惠，谁知道昨天在198彩票平台打了比平时高几倍的流水后，今天一登陆198账户发现返点升了，看来198彩票的信誉不是吹的。，但是研究人员需要继续监测这些儿童，以确保他们在治疗后发展的免疫能力保持稳定，玛丽娜·卡瓦扎纳说，她也在巴黎的内克医院为患病儿童研究SCID-X1的基因疗法。

 

“从生理学的角度和生活质量的角度来看，这是一种治愈，”圣裘德儿童基金会主席詹姆斯·唐宁(James Downing)说。“这会是持久的治疗吗?”只有时间才能证明。”