接受血友病基因治疗的患者通常缺乏一种叫做稳定纤维蛋白(黄色)的蛋白质，纤维蛋白是血栓的组成成分。丹尼斯昆克尔显微镜/科学来源
肝肿瘤基因治疗受体病毒的广泛应用引起了人们的关注
由乔斯林KaiserDec。2020年22日下午5点
基因治疗研究人员早就预料到的一个令人不安的消息是:一位血友病患者在临床试验中注射了携带治疗性基因的病毒，结果患上了肝脏肿瘤。美国食品和药物管理局(FDA)已经停止了相关的临床试验，负责这项研究的荷兰公司uniqy正在调查是否病毒本身导致了癌症。
基因治疗专家说这不太可能。病人有可能患肝癌的潜在条件。尽管如此，科学家们说，排除腺相关病毒(AAV)的作用是至关重要的，这种病毒传递系统或载体在数百个其他基因治疗试验中使用。“每个人都想知道到底发生了什么，”皇后大学的医学科学家大卫·利利克拉普说，他是一位血友病研究人员，没有参与这项独特的研究。
对各种形式的凝血疾病血友病的基因治疗是该领域最新的成功案例之一。unique的B型血友病治疗似乎是有效的治疗之一，在其最新研究中，54名患者中有52人在6个月后不再需要注射因子IX。
但昨天，unique透露，作为其正在进行的试验参与者安全监测的一部分，腹部超声发现2019年10月接受治疗的一名患者存在肝脏肿块，这促使FDA暂停该公司的三项血友病试验。这一消息导致该公司的股票暴跌，其他致力于AAV基因疗法的公司的股票也随之暴跌。
尽管如此，我们仍有理由相信病毒并没有导致癌症。unique指出，患者年龄较大，而且患有肝病，198彩票平台开了几年，198彩带玩团队如何登陆，这增加了患癌症的风险。他还在25年前感染了乙型和丙型肝炎病毒。这些病毒的慢性感染与80%的肝细胞癌(试验参与者发现的肝癌类型)病例有关。但FDA和其他机构担心，因为AAV载体在小鼠研究中会导致癌症。
aav输送的DNA通常在细胞核内形成一个自由漂浮的环。但对新生小鼠的研究表明，AAV有时会将其运载的货物整合到受体的染色体中，从而导致肝癌。去年，研究人员报告说，用AAV治疗A型血友病的几只狗的染色体位置有外来DNA，显然触发了细胞的快速生长。
但这是在狗接受治疗多年后的事了，而且这些动物没有长出肿瘤。Lillicrap说，由于这名患者是最近才接受基因治疗的，198总代理团队的联系方式是什么，198总代1号团队唯一198平台开户指定qq33287162，所以AAV是癌症的主要原因是“不可思议的”。不过，他补充说，如果病人已经因为肝炎感染而出现了生长缓慢的肝肿瘤，AAV可能已经以一种刺激更快生长的方式插入到他的肝细胞的DNA中。
为了查明是否发生了这种情况，unique需要首先通过活组织检查确认肿瘤是恶性的，然后分析细胞样本的基因组变化。AAV可能涉及如果肿瘤是由完全相同的细胞,或克隆,含有货物AAV的DNA的细胞的基因组增长或癌症基因附近的丹尼斯·萨博迪诺说费城儿童医院的,他最近出版的狗。“AAV DNA需要在肿瘤中所有细胞的完全相同的位置找到。”
该公司预计将在未来几个月内完成这些研究。Lillicrap说，如果AAV与癌症有关，198彩票带玩团队是哪个，去198彩娱乐官网一198彩票注册查就知道了。，那么使用高剂量AAV的其他基因治疗可能会引起人们对癌症的担忧，特别是对于已经有肝损伤的老年患者。
