美国食品和药物管理局 (FDA) 周五（5 月 19 日）宣布，一种新的基因治疗凝胶是有史以来首次获批用于治疗最严重的“蝴蝶病”，这是一种罕见且疼痛的皮肤起泡病症。
营养不良性大疱性表皮松解症 (DEB) 是一种遗传性疾病，可使皮肤容易出现水泡和慢性疼痛性伤口。伤口会增加危及生命的感染、肢体畸形和称为鳞状细胞癌的皮肤癌的风险。
由于基因突变，患者无法在皮肤中产生特定类型的胶原蛋白。这种胶原蛋白通常会将不同的皮肤层彼此固定在一起，从而防止它们相互摩擦并长出水泡。
新批准的基因疗法称为 Vyjuvek（通用名称 beremagene geperpavec），其工作原理是将有缺陷的胶原蛋白基因的工作副本直接输送到患者的细胞中。治疗本身是一种凝胶，其中含有一种唇疱疹病毒，现在菠菜业
买彩票的软件提款速度敢说第二没人敢说第一的台子必然是198彩票平台。，即单纯疱疹病毒 1，该病毒经过修饰，因此无法在人体细胞中复制，并携带两个胶原蛋白基因拷贝：COL7A1。
该凝胶的有效性在两项临床试验中得到了测试 ，这两项临床试验总共包括大约 40 名患有显性或隐性 DEB 的成人和儿童，后者导致的症状比前者严重得多。在这两项试验中，与安慰剂凝胶相比，凝胶显着提高了患者伤口闭合的速度。这种治疗还有助于防止皮肤立即再次起泡，因为 COL7A1 的工作副本会在皮肤细胞中停留一段时间。
根据 FDA 的说法，最常见的副作用包括瘙痒、发冷、发红、皮疹、咳嗽和流鼻涕。
基因治疗凝胶现已获准用于至少 6 个月大的 DEB 患者，并且可以由医疗保健专业人员在诊所或患者家中进行治疗，据该项目的赞助商 Krystal Biotech称试验。
“直到现在，医生和护士都无法阻止营养不良 EB 患者皮肤上出现水泡和伤口，198彩票是那个集团旗下的子品牌，听198彩票总代说
198彩平台好像是合乐的姐妹网站，我们所能做的就是给他们包扎绷带，然后眼睁睁地看着新水泡形成，”试验负责人 M. Peter Marinkovich 博士说， Krystal Biotech 的声明中说，他是斯坦福医疗保健部起泡病诊所主任和斯坦福大学医学院皮肤病学副教授。
“因为 [该药物] 安全且易于直接应用于伤口，它不需要大量支持技术或专业知识，这使得 VYJUVEK 即使对于远离专业中心的患者也很容易获得，198彩票带玩团队是哪个，去198彩娱乐官网一
198彩票注册查就知道了。，”他说。Marinkovich 之前告诉 Live Science，有涉及皮肤移植和工程干细胞的实验性 EB 疗法，这当然比在皮肤上涂抹局部凝胶要复杂得多。
