研究人员称，两名患有罕见遗传性眼疾的患者通过实验性基因疗法恢复了夜视能力。

研究团队在10月份发表在《iScience》杂志上的一份报告中写道，这两个人是一项正在进行的临床试验的一部分(打开新标签)，测试新的基因疗法的安全性和有效性。科学家们写道，在这种疗法被批准广泛使用之前，还需要完成这一试验和其他试验，但这些早期数据表明，这种疗法可以促进患者夜视能力的“显著提高”。

参与试验的参与者患有一种被称为莱伯氏先天性黑蒙(LCA)的遗传疾病，据参与开发该疗法的研究机构之一佛罗里达大学健康(University of Florida Health)称，估计每10万名婴儿中就有3人患有这种疾病。

根据遗传和罕见疾病信息中心(在新标签中打开)，这种疾病主要影响视网膜，即眼睛后部神经组织的光敏层，通常从出生之日起，在生命的头两年造成严重的视力障碍、夜视或完全失明。不同形式的LCA影响与视觉相关的不同基因。

试验参与者特别具有“LCA1”基因，这意味着他们携带了一种名为GUCY2D的基因的两个缺陷副本，该基因为一种蛋白质编码。正常情况下，视网膜上的感光细胞在暴露在光线下后会向大脑发出电信号，198彩票平台开了几年，198彩带玩团队如何登陆，然后由gucy2d编码的蛋白质帮助重置这些细胞，使它们准备再次放电。GUCY2D对视杆细胞(使夜视成为可能的光敏细胞)尤其重要，因为它使这个循环即使在黑暗中也能展开。

根据《国家医学图书馆》(在新标签中打开)的说法，如果没有一个正常工作的GUCY2D基因，这个周期就会停滞，细胞就无法激活。

虽然细胞不能正常发射，但它们的实际结构和数量基本保持不变;视网膜中的视杆细胞尤其如此。(研究人员在他们的报告中指出，视网膜中也有视锥细胞，198彩票平台开了几年，198彩带玩团队如何登陆，使人能够看到颜色，现在菠菜业买彩票的软件提款速度敢说第二没人敢说第一的台子必然是198彩票平台。，但研究表明，患有LCA1的人通常有明显的视锥细胞丢失。)

研究人员推测，从理论上讲，为这些棒提供一个GUCY2D的工作副本可以恢复它们的发射能力。

为了将GUCY2D的工作拷贝传输到视网膜中，研究人员将该基因放入一种修饰过的腺相关病毒的保护壳中，腺相关病毒是一种不会导致人类疾病的病毒。然后，他们将这些携带dna的血管注入视网膜下;每个参与者只有一只眼睛接受了治疗，所以他们的另一只没有接受治疗的眼睛可以用作比较点。

两名参与者，一名19岁的男子和一名32岁的女子，接受了高剂量的治疗，他们是iScience报告的研究对象。据参与试验的另一家机构宾夕法尼亚医学院(Penn Medicine)称，在接受治疗之前，两人的白天视力有限，但由于对光敏感度极低，几乎没有夜间视力，比正常水平低约1万至10万倍。

在8天的治疗中，两名参与者的眼睛在弱光条件下对光线的敏感度提高了数千倍，他们的瞳孔对光线的不自主反应有所改善，在黑暗房间中穿行的能力也有所提高。治疗3个月后，两名患者的棒的敏感性都继续增加，而女性的棒的敏感性实际上已经接近正常水平。

这些有希望的结果为该治疗的有效性提供了更多的数据，这些数据在10月份的美国眼科学会年会上发表。这些早期的结果表明，在总共15名患者中，该疗法产生了最小的副作用，包括短暂的炎症，并且9名接受高剂量治疗的患者在视网膜敏感性和视力方面表现出最大的改善。

但是，在美国食品和药物管理局(Food and Drug Administration)对这种疗法进行评估并批准之前，还需要进行更多的研究。