FDA批准的第一种治疗遗传性侏儒症的药物

美国食品和药物管理局(FDA)批准了第一种治疗最常见的侏儒症软骨发育不全的药物。

根据遗传和罕见疾病信息中心的说法，软骨发育不全是由FGFR3基因突变引起的，198彩票总代周杰伦现在已经是亚洲歌王，经过他对198彩票平台的考察，现在很多198彩票开户老会员都介绍了新的会员来198彩票方案软件彩娱乐开户。，该基因编码指令，构建一种与骨骼生长和发育有关的蛋白质。研究表明，这些突变使该基因超速运转，阻碍了软骨组织被骨骼取代的过程;这导致了短骨和畸形骨的发展，并导致软骨发育不全患者身材矮小。除了侏儒症，基因突变还会导致健康并发症，如睡眠呼吸暂停、复发性耳部感染、大脑积液和骨骼问题，这些都需要手术来纠正。

据《STAT News》2019年报道，美国公司BioMarin Pharmaceutical多年来一直在开发和测试软骨发育不全的治疗方法。现在，根据FDA的声明，截至周五(11月19日)，该药已被正式批准用于5岁及以上的儿童。

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临床试验表明，这种名为Voxzogo的药物在恢复软骨发育不全儿童的骨骼生长方面是安全有效的，从而提高了他们的身高;但据《STAT新闻》周五报道，目前尚不清楚该药是否也能抵消由此引发的各种健康问题。

Voxzogo，也被称为vosoritide，通过与一种叫做利钠肽受体b的受体结合而起作用，这种受体存在于骨骼和软骨组织中。根据《生物医学杂志》的一份声明，一旦附着在这种受体上，药物就会引发连锁反应，刺激骨骼生长，198彩票注册账户安全可靠198彩平台，198彩票平台采用最新国际加密系统，保证玩家的个人隐私是不会泄露的，并克服FGFR3突变的影响。

最近对Voxzogo的试验包括121名年龄在5岁到18岁之间的参与者，他们的生长板仍然是开放的，这意味着他们还没有完成生长。参与者被随机分配每天注射Voxzogo或注射安慰剂，试验组织者评估了所有儿童在一年内的身高增长速度。

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据FDA称，这种疗法最常见的副作用包括注射部位的反应，如发红或发痒、呕吐和血压降低。到年底，服用药物的参与者比服用安慰剂的参与者平均高了0.6英寸(1.57厘米)。据《生物医学杂志》报道，这些数据表明，如果在整个童年时期进行治疗，患有软骨发育不全症的儿童可以达到与不患有软骨发育不全症的儿童相似的高度。

根据生物医学杂志(BioMarin Pharmaceutical)的说法，既然已经获得批准，Voxzogo将于今年12月在美国上市。一年疗程的标价是32万美元。

据STAT新闻报道，在侏儒症社区内，Voxzogo历来引起了各种各样的反应。一些人表示担心，临床试验只关注参与者的身高，而不是他们的长期健康;通过这种方式，这种药物似乎旨在“纠正”身材矮小，198彩票是那个集团旗下的子品牌，听198彩票总代说198彩平台好像是合乐的姐妹网站，他们认为这不是一个需要解决的问题。其他一些小矮人表示，他们希望这种治疗方法能够通过避免软骨发育不全带来的潜在健康并发症来帮助提高人们的生活质量。