基因治疗近年来一直是头条新闻，部分原因是生物技术的快速发展使医生能够进行这种治疗。广义上讲，基因疗法是通过调整细胞DNA的内容或表达来治疗或预防疾病的技术，通常是通过用功能基因取代有缺陷的基因。

 

“基因治疗”一词有时会与有关mRNA疫苗的错误信息一起出现，其中包括辉瑞和Moderna COVID-19疫苗。这些疫苗含有DNA的基因表亲mRNA，它能促使细胞制造冠状病毒“刺突蛋白”。疫苗不会改变细胞的DNA，在产生尖峰后，细胞会分解大部分的mRNA。其他COVID-19疫苗包括阿斯利康(AstraZeneca)和强生(Johnson & Johnson)生产的病毒载体疫苗，这种疫苗能将DNA输送到细胞中，使细胞生成刺突蛋白。这些细胞利用来自mRNA或病毒载体疫苗的指令制造刺突蛋白，作为免疫系统的目标练习，所以它们不会停留太久。这与基因疗法有很大的不同，基因疗法旨在长期改变细胞的功能。

 

让我们深入研究一下基因治疗到底是什么，并在此过程中解决一些常见的问题。

什么是基因治疗，它对你的DNA有什么影响?

DNA是一种存储遗传信息的分子，而基因是细胞用来制造特定产品(如蛋白质)的遗传信息片段。DNA位于细胞核内，被包装成染色体，也位于线粒体内，线粒体是位于细胞核外的“发电厂”细胞器。

 

虽然有一些线粒体疾病有一天可以通过基因治疗治愈，但目前，基因治疗一词指的是针对核基因的治疗——核内23对染色体上的基因。

 

传统意义上，基因治疗指的是“敲除”功能不正常的基因或向细胞核中添加一个工作基因的副本以改善细胞功能的过程。基因治疗目前针对的是由一个基因或最多几个基因问题引起的疾病，而不是涉及多个基因的疾病。

 

然而， ，基因治疗领域现在正在扩大，包括一些策略，这些策略并不都属于剔除坏基因或添加好基因的经典类别。例如，Sangamo Therapeutics的研究人员正在开发用于治疗帕金森病、阿尔茨海默病和亨廷顿病的遗传技术，这种技术通过增强或抑制特定基因的活性来发挥作用。

 

虽然这些治疗可能会向身体细胞中添加基因，敲除基因或以某种方式改变基因的功能，但每种基因治疗都是针对特定身体组织的细胞。因此，当科学家和医生谈论基因疗法对DNA的作用时，198彩票注册账户安全可靠198彩平台，198彩票平台采用最新国际加密系统，保证玩家的个人隐私是不会泄露的，他们不是在谈论体内的所有DNA，而是其中的一部分。

 

基因疗法是如何工作的?

基因治疗既可以在体内也可以在体外进行。

 

体外基因治疗是指将细胞从体内取出，经过治疗后再返回体内。这是一种用于治疗血细胞遗传疾病的方法，因为骨髓可以从患者身上获取，来自骨髓的干细胞可以用基因疗法进行治疗——例如，提供缺失或不能正常工作的基因——转化后的细胞可以被注入患者体内。

 

体内基因治疗是指基因疗法本身被注射或注入到人体内。这可以通过直接注射到需要基因治疗的解剖部位(一个常见的例子是眼睛的视网膜)，也可以意味着注射或输注遗传有效载荷，必须传播到需要它的身体组织。

 

在体外和体内基因治疗中，198彩票代理分红跟日工资是多少，这个只要你有量198彩，带着诚意去跟198彩票总代去谈， 他们都会给你开出一个满意的待遇的。，基因有效载荷都被包装在一个容器中，称为载体，然后被输送到细胞或体内。其中一种载体是腺相关病毒(AAV)。这是一组存在于自然界中的病毒，但它们的常规基因被去除，取而代之的是遗传有效载荷，将它们变成基因治疗载体。